醫管局引入「脊髓肌肉萎縮症」基因療法 治療10個月大男嬰 新藥納入關愛基金資助範圍
2023-12-16
醫管局首次引入「脊髓肌肉萎縮症」基因療法，為一名10個月大的男嬰注射新藥「阿哌奧諾基」，無須長期使用傳統藥物。醫管局已把這種新藥納入「關愛基金極度昂貴藥物」資助範圍。
^新藥「阿哌奧諾基」。醫管局提供
^新藥「阿哌奧諾基」。醫管局提供
該名全港首個接受此療法的男嬰，是在出生後2星期，接受新生嬰兒篩查後發現患有脊髓肌肉萎縮症一型，1個月大時出現肌力較弱，手腳無法舉起，接受傳統藥物「諾西那生」治療；到8個月大有關情況獲得改善，能坐及轉身，直至11月29日，男嬰在兒童醫院接受新藥治療。
醫院管理局總藥劑師李成章表示，新藥的好處是只需接受靜脈注射用藥一次，療程大概一小時，便能提高脊髓肌肉萎縮症患者存活率，而最佳醫療時間為嬰兒期發病的患者和尚未出現症狀患者中，基因療法有明顯的效果，有效改善手腳活動能力，患者亦能擺脫永久使用呼吸機的需要。長期臨床數據顯示，給予新藥後的7.5年，其療效持續存在；所有尚未出現症狀的兒童都能保持或達到某部分活動機能，包括自行走路。